Stále více se mluví o neuvěřitelných možnostech genové terapie. Tuto relativně mladou techniku použili pařížští lékaři u chlapce s vrozenou srpkovitou anémií. O úspěchu specialistů informoval časopis «New England Journal of Medicine».
Zákrok byl proveden před 15 měsíci u 13letého chlapce se srpkovitou anémií. Kvůli nemoci mu byla odebrána slezina a oba kyčelní klouby nahrazeny umělými. Každý měsíc musel podstupovat krevní transfuze.
Srpkovitá anémie je genetické onemocnění. Defektní gen mění tvar červených krvinek (červených krvinek) z kulatého na srpovitý, což způsobuje jejich slepování a cirkulaci v krvi, což způsobuje poškození vnitřních orgánů a tkání a jejich okysličení. To má za následek bolest a předčasnou smrt a nutné jsou i život zachraňující časté krevní transfuze.
Hôpital Necker Enfants Malades v Paříži odstranila chlapcovu genetickou vadu, nejprve úplně zničila jeho kostní dřeň, kde se produkují. Poté jej znovu vytvořili z chlapcových kmenových buněk, ale předtím je geneticky upravili v laboratoři. Tento postup zahrnoval zavedení správného genu do nich pomocí viru. Kostní dřeň se regenerovala a produkovala normální červené krvinky.
Vedoucí výzkumu prof. Philippe Leboulch řekl BBC News, že chlapec, kterému je nyní téměř 15 let, se má dobře a nevykazuje žádné příznaky srpkovité anémie. Necítí žádné příznaky a nevyžaduje hospitalizaci. O úplném uzdravení ale zatím nemůže být řeč. Účinnost terapie potvrdí další výzkum a testy na dalších pacientech.
Doktorka Deborah Gill z Oxfordské univerzity je přesvědčena, že zákrok francouzských specialistů je velkým úspěchem a šancí na účinnou léčbu srpkovité anémie.